□ 胡立彪

兒童是一個特殊的群體。但在許多情況下，人們常常忘記其特殊性，不是以兒童視角而是以“縮小版的成人”看待他們，這會產(chǎn)生一些問題，對他們的成長造成不利影響。

國內(nèi)藥品市場兒童藥領域存在的問題，頗具代表性。全國工商聯(lián)藥業(yè)商會的數(shù)據(jù)顯示，目前，我國6000多家藥廠中，專門生產(chǎn)兒童藥品的廠家僅10余家，有兒童藥品生產(chǎn)部門的企業(yè)僅30多家。Insight數(shù)據(jù)庫數(shù)據(jù)顯示，截至2021年1月1日，共收錄上市批準產(chǎn)品（化藥、中藥和生物制劑等）批準文號數(shù)為228448個，其中兒科專用藥物（按兒童、兒科、小兒等統(tǒng)計）批準文號總數(shù)為3826個，占比僅1.67%。

上述數(shù)據(jù)表明，兒童藥作為一個小門類，長期處于生產(chǎn)廠家少、品種少、適宜劑型少的“三少”局面。由于缺乏專用藥，造成臨床上不得不將成人劑型、規(guī)格的藥品分割后用于兒童，形成“吃藥靠掰、用量靠猜”的困局。北京兒童醫(yī)院病房藥房口服藥物分劑量調(diào)查顯示，住院藥房共有片劑99種，79種需要分劑量，個別品種用于早產(chǎn)兒需要拆分至1/25乃至1/50。藥品分拆易引發(fā)藥效下降、劑量不準確、藥物被污染等一系列問題，給兒童健康帶來風險。此外，兒童藥物臨床試驗數(shù)據(jù)缺乏、說明書兒童適應癥用法用量缺乏、兒科臨床指南起步晚數(shù)量少、兒童用藥循證指南空缺等問題，也為兒童用藥帶來安全隱患。

事實上，兒童用藥適宜的品種、數(shù)量、劑型相對較少的問題，在全球范圍內(nèi)普遍存在。這與兒童藥物研發(fā)、臨床試驗成本較高密切相關，也與兒童尚未發(fā)育成熟、疾病進程具有自身特點等因素有關。很多家長不愿意讓兒童參與臨床試驗，使得兒童藥物依靠臨床試驗收集數(shù)據(jù)非常困難；兒童發(fā)病往往具有時間短、進程快的特點，對臨床試驗基地的要求也更高；兒童用藥劑量偏小、季節(jié)性強，使得兒童用藥的整體利潤偏低；兒童用藥的處方、工藝相對復雜，對口感、安全性以及對原輔料選擇性和質(zhì)量控制要求都非常高，適用年齡層窄而必須開發(fā)多種劑型、規(guī)格或包裝。兒童藥研發(fā)生產(chǎn)難度高、利潤薄、風險大等現(xiàn)實難題，讓許多藥企望而卻步。當然，除了客觀原因，一些藥企主觀上尚未形成對兒童群體特殊重視的觀念，只是把他們當作“小一號的大人”來對待，也是一個重要因素。

要改變兒童藥短缺的局面，首先要解決兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)動力不足的問題。在鼓勵兒童藥研發(fā)生產(chǎn)方面，歐美國家的做法可資借鑒。例如，美國通過《兒科研究平等法》和《最佳兒童藥品法》這兩個互補性法規(guī)，對兒童新藥的研發(fā)、兒童藥臨床試驗和管理、兒童藥品的信息、兒童藥品的臨床使用等多個方面，從保護兒童權(quán)益角度作出規(guī)定，強制性要求制藥企業(yè)對每一種可能發(fā)展為兒童用藥的新藥必須提供該藥的兒科研究數(shù)據(jù)。同時，也對進行兒童新藥開發(fā)的企業(yè)，在資金、稅收、快速評審、研究資助等諸多方面提供優(yōu)惠。

為鼓勵國內(nèi)藥企加大兒童藥的研發(fā)和生產(chǎn)，我國近年來也陸續(xù)出臺了一系列政策，如鼓勵研發(fā)、優(yōu)先審評、加強醫(yī)院配備、招標采購直接掛網(wǎng)等。受益于審評政策扶持及兒童用藥需求增長，國內(nèi)兒童用藥研發(fā)平臺搭建、研發(fā)投入不斷增多，企業(yè)研發(fā)實力也有所增強。當然，目前我國鼓勵兒童藥研發(fā)生產(chǎn)的政策尚不完善，藥品生產(chǎn)企業(yè)需承擔的巨大研發(fā)風險與較低的收益回報的矛盾尚難解決。

面對當下兒童藥領域存在的問題，今后，有必要不斷完善政策，鼓勵兒童藥物研發(fā)、臨床試驗，進行綜合評價，強制兒童藥物開展兒科研究并完善藥品說明書，開展兒童用藥不良反應監(jiān)測等工作。只有全社會都重視起來，在兒童藥問題上樹立兒童視角，真正關心、關愛兒童群體，協(xié)同發(fā)力，才能確保兒童用藥安全性，減少用藥風險，呵護兒童健康成長。

《中國質(zhì)量報》【觀象臺】