對十三屆全國人大四次會議第4081號建議的答復

國藥監(jiān)建〔2021〕18號

楊鏗代表：

您提出的關于創(chuàng)新干細胞臨床轉化機制加快生物醫(yī)學領域戰(zhàn)略新興產(chǎn)業(yè)孵化的建議收悉，現(xiàn)答復如下：

細胞治療技術是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術產(chǎn)品的審評能力建設和技術規(guī)范研究。為推動細胞治療產(chǎn)業(yè)的持續(xù)健康發(fā)展，盡快滿足人民群眾對于質量穩(wěn)定、安全可控、療效確切的細胞治療產(chǎn)品的迫切需求，我局通過多條途徑服務申請人，以加快相關產(chǎn)品的研發(fā)注冊和上市應用。

一、積極推進細胞治療產(chǎn)品監(jiān)管科學研究，制定并發(fā)布干細胞研究相關技術指導原則

為規(guī)范我國細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報，更好指導相關科研機構和企業(yè)研發(fā)細胞治療產(chǎn)品，我局開展了包括干細胞在內(nèi)的生物醫(yī)藥新技術的評價體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細胞及研發(fā)全過程的《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則（試行）》，涉及細胞治療產(chǎn)品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。2021年2月，我局藥品審評中心發(fā)布《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產(chǎn)品研發(fā)提供可參考的技術標準。近期，我局相關專業(yè)技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產(chǎn)品具體技術要求，組織制定細胞產(chǎn)品研發(fā)和注冊相關的技術指導性文件，不斷完善相關產(chǎn)品技術評價體系，努力推動細胞治療產(chǎn)業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、建立多種溝通渠道，提高企業(yè)的研發(fā)和申報效率

為進一步加強對藥物研發(fā)企業(yè)的技術指導與服務，我局藥品審評中心按照《藥物研發(fā)與技術審評溝通交流管理辦法》的相關規(guī)定，建立了郵件、電話、視頻會議、面對面溝通等多樣化的溝通渠道。申請人可以在干細胞治療產(chǎn)品研發(fā)的不同階段，就研發(fā)過程的相關要求、關鍵技術問題和研究結果與藥品審評中心開展溝通交流，以提高干細胞產(chǎn)品的研發(fā)和申報效率。

三、設立藥品加快上市注冊通道，實施臨床試驗默示許可，加快干細胞產(chǎn)品的審評速度

近年來，我局認真落實國務院《關于改革藥品醫(yī)療器械審評審批制度的意見》、中共中央辦公廳國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》要求，鼓勵以臨床價值為導向的藥物研制和創(chuàng)新，在確保安全性、有效性和質量可控性的前提下，不斷優(yōu)化審評審批流程，提高審評審批效率，加快藥品的上市應用，提高藥品的可及性。2020年新修訂的《藥品注冊管理辦法》，設立了突破性治療藥物、附條件批準、優(yōu)先審評審批、特別審批四個加快上市注冊通道，并明確每個通道的納入范圍、程序、支持政策等要求。對于具有明顯臨床價值或者臨床急需的干細胞產(chǎn)品，申請人可以在申報過程中提出優(yōu)先審評審批等相關申請。對于符合要求的干細胞產(chǎn)品，我局相關專業(yè)技術部門將按照早期介入、專人負責、科學審批的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，在研制和注冊過程中給予必要的技術指導、溝通交流、優(yōu)先配置資源、縮短審評時限等支持，以加快干細胞產(chǎn)品的應用上市。

此外，目前我國新藥臨床試驗申請已實施60日默示許可制，已有包括干細胞產(chǎn)品在內(nèi)的多個細胞治療產(chǎn)品取得默示許可并開始臨床試驗，明顯提高了相關產(chǎn)品的研發(fā)速度。

四、配合國家衛(wèi)生健康委開展干細胞臨床研究管理相關工作

為促進我國干細胞臨床研究與應用科學、有序、健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規(guī)范整頓工作，停止了未經(jīng)批準的干細胞臨床研究和應用項目。同時，為建立符合我國國情、滿足干細胞技術發(fā)展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規(guī)范，2015年，原國家衛(wèi)計委和國家食藥監(jiān)總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關部門按照各自的職責，參考借鑒國際先進監(jiān)管經(jīng)驗和技術經(jīng)驗，繼續(xù)完善相關管理制度和技術標準，為我國干細胞治療領域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。

感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關心和支持。

聯(lián)系單位及電話：國家藥監(jiān)局藥品注冊司，010-88331114

國家藥監(jiān)局

2021年7月1日